- 口服靶向治療藥物mobocertinib展示出有臨牀意義的緩解，經證實的客觀緩解率，研究者評定爲35%，獨立評審委員會(IRC)評定爲28%
- mobocertinib展示出持久的緩解，IRC評定的中位緩解持續時間爲17.5個月
- 上述結果代表一個患者羣體中令人鼓舞的進展 ，尚無用於該羣體的靶向治療藥物獲准
馬薩諸塞州劍橋和日本大阪--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）今天宣佈，表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入+轉移性非小細胞肺癌(mNSCLC)經治患者口服mobocertinib (TAK-788)的1/2期試驗的新數據將於新加坡時間1月29日（週五）在國際肺癌研究學會(IASLC) 2020年世界肺癌大會(WCLC)最新研究分會場進行口述呈報。
Dana-Farber癌症研究所Pasi A. Jänne, M.D., Ph.D.表示：“結果表明，mobocertinib在先前接受含鉑治療的EGFR外顯子20插入+ mNSCLC患者中展示出有臨牀意義的緩解，且緩解持久。上述數據具有前景，進一步證明口服mobocertinib有望用於治療EGFR外顯子20插入+ mNSCLC患者，此類患者急需靶向治療選擇。”
在分析先前接受含鉑治療的患者時，納入伴EGFR外顯子20插入+ mNSCLC的患者，這些患者先前在1/2期臨牀試驗中接受含鉑治療。所有患者的口服治療劑量均爲160毫克每日一次。該羣體中的主要發現包括：
| 參數 |
先前接受含鉑治療羣體的結果(N=114) |
| 研究者評定的經證實的客觀緩解率(ORR) |
35% (40/114; 95% CI 26-45) |
| IRC評定的經證實的ORR |
28% (32/114; 95% CI 20-37) |
| IRC評定的中位緩解持續時間(DoR) |
17.5個月(95% CI 7.4-20.3) |
| IRC評定的中位無進展生存時間 (PFS) |
7.3個月(95% CI 5.5-9.2) |
| IRC評定的疾病控制率(DCR) |
78% (89/114; 95% CI 69-85) |
所觀察到的安全性屬可處治。來自5月份數據截止期的先前接受含鉑治療的患者中，最常見的治療中出現的不良事件(TRAE; ≥ 20%)有腹瀉(90%)、皮疹(45%)、甲溝炎(34%)、噁心(32%)、食慾減退(32%)、皮膚乾燥(30%)和嘔吐(30%)。≥3度的TRAE (≥5%)包括腹瀉(21%)。19例患者(17%)因AE而停藥，最常見的AE是腹瀉(4%)和噁心(4%)。來自11月份數據截止期的安全性與來自5月份數據截止的安全性一致。
武田腫瘤治療領域部門主管Christopher Arendt表示：“EGFR外顯子20插入+ mNSCLC是一種複雜且具有破壞性的疾病，沒有獲准的靶向治療藥物，促進此類患者的研究至關重要，因爲現有治療選擇只能提供有限的收益，患者的生存轉歸通常很差。我們對mobocertinib的上述陽性結果感到自豪，mobocertinib是旨在選擇性靶向作用於其疾病的首個口服治療藥物，我們期待向美國食品藥品管理局(FDA)和各國監管部門遞交先前接受含鉑治療的羣體的分析數據。”
mobocertinib目前尚未獲準用於EGFR外顯子20插入+ mNSCLC。
武田將於美國東部時間1月29日（週五）下午5:00召開面向分析師和投資者的簡報會，討論上述數據和mobocertinib項目。進一步詳情，請聯繫[email protected]。呈報幻燈片和此次網播回放的存檔將發佈於https://www.takeda.com/investors/reports/ir-events/。
關於該項1/2期試驗
該項1/2期試驗旨在評估口服mobocertinib在非小細胞肺癌(NSCLC)患者中的安全性、藥代動力學和抗腫瘤活性。該試驗包括1期劑量遞增試驗（評估mobocertinib單藥治療和與化療聯合）、2期擴羣試驗（包括7個不同隊列）以及一個延伸隊列，調查mobocertinib在各類試驗人羣中的抗腫瘤活性。
先前接受含鉑治療的羣體分析調查該項1/2期試驗劑量遞增期和擴羣期接受含鉑治療並接受mobocertinib 160毫克每日一次治療的114例表皮生長因子受體(EGFR) 外顯子20插入+轉移性NSCLC (mNSCLC)患者。
2期延伸隊列EXCLAIM調查96例伴EGFR外顯子20插入+ mNSCLC經mobocertinib治療的患者，其治療劑量爲mobocertinib 160毫克每日一次。
關於Mobocertinib (TAK-788)
Mobocertinib是一種強效小分子酪氨酸激酶抑制劑(TKI)口服治療藥物，專門設計用於選擇性靶向作用於表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入突變。2019年，mobocertinib獲得美國FDA孤兒藥認證，用於治療伴人類EGFR 2 (HER2)突變或EGFR突變（包括外顯子20插入突變）的肺癌。2020年4月，mobocertinib獲得FDA突破性治療藥物認證，用於含鉑化療期間或之後疾病進展的伴EGFR外顯子20插入+轉移性非小細胞肺癌(mNSCLC)患者。2020年10月，mobocertinib獲得中國藥品審評中心(CDE)突破性治療藥物認證，用於同樣的適應證。
關於EGFR外顯子20插入+ mNSCLC
非小細胞肺癌(NSCLC)是最常見的肺癌類型，據世界衛生組織數據，其佔全球每年約180萬例新診斷肺癌病例的約85% 1,2。表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入+轉移性NSCLC (mNSCLC)佔NSCLC患者的約1-2%，亞裔人羣中較西方人羣中更常見3-7。該病預後比其他EGFR突變型差，因爲目前FDA尚未覈准靶向作用於外顯子20插入的治療藥物，而現有EGFR TKI和化療對這些患者的益處有限。
武田承諾繼續EGFR外顯子20插入+ mNSCLC領域的研發，以期爲全世界每年約3萬例獲診該病的患者提供一款靶向治療選擇3,4。
武田對腫瘤的承諾
我們的核心研發使命是通過我們對科學、突破性創新和改善患者生活的激情的承諾，向全世界癌症患者交付新型藥品。無論是憑藉我們的血液治療藥物、我們強大的產品管線，還是實體瘤藥品，我們的宗旨是保持創新和競爭力，以便向患者提供他們需要的治療。欲瞭解更多信息，請訪問www.takedaoncology.com。
關於武田藥品工業株式會社
武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家總部位於日本、以價值觀爲基礎、以研發爲驅動的全球領先生物製藥公司。武田致力於將科學轉化爲高度創新的藥品，爲患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注於四大治療領域的藥物研發：腫瘤、罕見病、神經科學及胃腸病學(GI)領域，並針對血液製品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注於高度創新藥物的研發，通過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍佈於大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作伙伴攜手，爲全球患者帶來健康福音。
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1 World Health Organization. Latest Global Cancer Data.（世界衛生組織。全球癌症數據最新版。）https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. 訪問於2019年5月11日。
2 American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer?（美國癌症學會。何爲非小細胞肺癌？）https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
3 Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC.（通過NSCLC的全面基因組分析確定了多種EGFR外顯子20插入和共同發生的分子變化。）https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. 訪問於2020年4月7日。
4 Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer.（《BMC癌症分冊》非小細胞肺癌的EGFR外顯子20插入突變與對osimertinib的應答）https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. 訪問於2020年4月7日。
5 Kobayashi Y, Mitsudomi T. Not all epidermal growth factor receptor mutations in lung cancer are created equal: Perspectives for individualized treatment strategy. Cancer Sci. 2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996 （肺癌中並非所有的表皮生長因子受體突變都相同：個體化治療策略的觀點。《癌症科學》2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996）
6 Yatabe Y, Kerr KM, Utomo A, et al. EGFR mutation testing practices within the Asia Pacific region: results of a multicenter diagnostic survey. J Thorac Oncol. 2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422 （亞太地區EGFR突變檢測實踐：多中心診斷調研的結果。《胸科腫瘤學雜誌》2015;10(3):438-445. doi:10.1097/JTO.0000000000000422）
7 Kris MG, Johnson BE, Berry LD, et al. Using multiplexed assays of oncogenic drivers in lung cancers to select targeted drugs. JAMA. 2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741 （採用肺癌致癌驅動因素的多重分析來挑選靶向藥物。《美國醫學會雜誌》2014;311(19):1998-2006. doi:10.1001/jama.2014.3741）