理解意向性分析(intention-to-treat, ITT)

我們在做臨牀干預試驗的時候,出於道德的考慮一般不會“強制”讓病人接受某個隨機分配的治療方案,而是採用“建議”的方法,允許病人拒絕,那麼如果我們分析的時候,就按隨機分配來分析,而不管是不是真的接受了治療方案,就是本文的intention to treat 原則。爲什麼這樣做是好的?爲什麼不能找到病人真實的選擇來分析呢?
我們先給了例子:
在這裏插入圖片描述
假設現在有個手術是毫無作用的,然後希望用臨牀試驗來驗證真相,現在有兩個隨機分組A,B,其中A組的病人會在第6周接受手術治療,在A組中,有15人在手術前就死了,還有15個人,在手術後死了;而在B組中,也有15人前6周死了,然後還有15人在6周後的時間死了。

如果我們用病人是否真實接受干預來分析,那麼在A組中, 100個人只有85個人接受了手術治療(因爲有15個人提前死了,沒法接受手術),於是在A組的死亡率爲:15/85=0.18, 在B組中,他的死亡率是 30/100=0.3。奇蹟發生了,A組的死亡率明顯比B少!儘管這個手術是毫無作用的!

如果我們一切按照原本隨機指定的分組來分析,而不管有沒有真正接受治療。則A組的死亡率是30/100,B組的死亡率是30/100,數據又變得正常了!

問題來了,明明在A組中有15人沒有接受治療,爲什麼不能排除掉他們?? 這其實是因爲,不管接不接受治療每個病人都有死亡的概率,如果我們在A組中剔除掉這些人,就會導致估計死亡的概率發生偏差,想象一下,雖然有點殘忍,因爲這個手術是沒有用的,所以這15個人只是恰好早死了一點,他們完全有可能在接受治療後才死,這個纔是正常的死亡率。

參考文獻

Understanding the intention-to-treat principle in randomized controlled trials

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