將單細胞研究的基本思路與新藥研發的成熟管線結合起來。
製藥行業有着嚴格的監管和實驗審批機制，一直是數據科學深入應用的領域。所有的新藥上市之前，都要經過大量嚴格的臨牀前後試驗以及數據分析。基於有限的實驗數據進行建模和模擬，從藥物動力學、藥效學模型開始並和各種疾病發展模型甚至生存模型整合起來，可以幫助評估和探索新藥研發方向，從而降低風險，提高效率。
在化藥研發過程中，官能團隨機組合的化學空間，已經大於已知的化學數據庫。要對如此龐大的數據經行系統性篩選，不僅需要強大的計算能力，更需要優化的數據模型和算法。數據，模型，算力和量化需求，在新藥研發中的作用越來越重要，數據也成爲新藥研發的生產要素之一，並在化藥中形成了計算機輔助藥物設計這門學科。
在生物藥的研發過程中，特別是人類基因組時代以來，組學數據的積累在新藥研發過程中的作用也日益凸顯。縱觀生物藥的發展，大體可分爲三個階段：
- 20世紀60-70年代，生物物理、生物生化和基礎醫學的發展，人體生物化學和生理過程逐漸明晰
- 20世紀80年代-21世紀初（2000），測序技術的應用，生物藥的起始，重組人胰島素（基因泰克/禮來）獲批上市
- 200年至今，生物工程藥大規模產業化階段。基因組學，蛋白質組學，生物信息學等生物技術發展爲其提供保障。
多組學數據之於生物新藥研發不亞於大數據化學之於化藥研發，不同層次的基因測序是打開人體結構的利器，幫助人類加深對生命活動機制的認識，也能爲藥物治療提供新的思路和靶標。
海量單細胞技術帶來的組學數據超指數增長，爲單細胞時代下新藥研發提供了新的生產資料。同時，我們看到以機器學習爲代表的一系列人工智能技術或者算法日漸成熟。一方面是數據的快速積累，形成大量的圖譜和數據庫；一方面是數據挖掘算法（AI）需要找到具體的應用場景。所以人工智能和單細胞的結合在學術界和企業界不斷見於推文，如：
- 2020年5月11日，《Nature Communications》“Deep learning enables accurate clustering with batch effect removal in single-cell RNA-seq analysis”。
- 重磅！晶泰科技與新格元簽署AI癌症靶向藥研發合作
- 百奧智匯-百圖生科（BioMap）戰略合作：共同打造高性能單細胞大數據/AI計算平臺
生物信息在新藥研發的概念驗證階段的重要性不言而喻，在理論上和數據上爲新藥研發提供新的啓發和指導。現在我們再看新藥研發管線中的一期二期臨牀實驗其實依然是以個體爲單位的，以個體爲單位的實驗註定了週期的長和成本的高。而臨牀試驗是不可跨越的部分，在數據和算法不斷積累的當下，整體的新藥研發管線會不斷縮短。單細胞技術和人工智能，可以說是21世紀的當下，照亮新藥研發管線的兩盞燈塔。
人工智能有強大的發現關係能力和強大的計算能力。在發現關係方面，人工智能可以發現藥物與疾病的連接關係，也能發現疾病與基因的連接關係。在計算能力方面，人工智能可以對候選的化合物進行篩選，更快篩選出具有較高活性的化合物，爲後期臨牀實驗做準備。
單細胞技術在發現關係方面也有強大的能力：細胞之間的關係（表型）和基因之間的關係（機制）。如在免疫腫瘤學研究中，單細胞分析流程如下：
我想，此刻定有大量優秀的團隊在把人工智能和單細胞技術應用在新藥研發管線之中。藉助人工智能的發現和計算能力和單細胞的通量和精度擴展，新藥的研發管線會愈加靠近精準醫學的要求。再次回顧現代新藥研發管線，我們發現現在是我們距離個體化醫療最近的時候。互聯時代的發展讓我們體會到數學之美，海量單細胞技術和人工智能的發展會讓我們看到數據之美。
2021年的五一節在朋友圈攝影大賽中度過了，我們的五一特輯《單細胞新藥研發導論》也告一段落。這個專題是在新春特輯《單細胞時代》之後的一個偶然機會策劃出來的，其實主要的是個人的讀書報告，在節假日和朋友們分享一番。當時的設想的目錄是這樣的：
很多話題來不及提及，已經提及的又多浮於表面，但是我們的追尋從沒有停止。新藥研發是科學技術、政策制度和商業手段的有機結合，這也使得她顯得格外迷人。正如我們在開刊詞說的，我們有着龐大的人口基數，是名副其實的用藥大國，然而醫藥工業的起步卻很晚，已經有一大批生物製藥企業，而具有研發實力的還很少。
這是我們的挑戰，也是我們的機遇。
白東魯，沈競康，《創新藥物研發經緯》，2019
Blass,白仁仁（譯）《藥物研發基本原理》，2019
Sarah Middleton,《Cell types to targets Single cell RNA sequencing for drug discovery》
阿波斯托利亞－瑪蒂亞·欽巴瑞多，等 編 趙維蒞，張俊 主譯《癌症轉化醫學研究中的靶向治療 》
Gohil, S.H., Iorgulescu, J.B., Braun, D.A. et al. Applying high-dimensional single-cell technologies to the analysis of cancer immunotherapy. Nat Rev Clin Oncol 18, 244–256 (2021). https://doi.org/10.1038/s41571-020-00449-x